Lo scorso dicembre è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) un nuovo e innovativo trattamento di terapia genica per la cecità ereditaria, chiamato Luxturna. Il farmaco innovativo, tuttavia, viene venduto all’incredibile prezzo di 850.000 dollari, rendendolo uno dei trattamenti più costosi al mondo e collocandolo molto al di là delle possibilità della maggior parte dei pazienti.

Spark Therapeutics, la società che ha rilasciato il farmaco, aveva inizialmente pianificato di vendere Luxturna per 1 milione di dollari, ma ha abbassato il prezzo dopo che le assicuazioni mediche avevano espresso preoccupazione in merito alla possibilità di coprire i costi delle iniezioni.

Nonostante il piccolo calo dei prezzi, Luxturna è ancora significativamente più costosa di quasi tutti gli altri farmaci sul mercato di tutto il mondo, inclusi altri due trattamenti di terapia genica separati approvati l’anno scorso dalla FDA. Luxturna è la prima terapia genica che tratta una condizione ereditaria, ed è stata dimostrata la sua efficacia nel migliorare la capaicità visiva nei pazienti affetti da una rara forma di cecità ereditaria che si stima colpisca meno di 2.000 persone negli Stati Uniti.

Luxturna è un’iniezione che va fatta una volta sola, ed utilizza un virus per fornire un gene sostitutivo nel tessuto retinico delle persone nate con la specifica mutazione che causa la cecità. I costi del trattamento sono di 425.000 dollari per iniezione, e malati ne hanno bisogno di una per ciascun occhio.

I creatori di Luxturna giustificando il prezzo altissimo spiegando che le terapie genetiche sono destinate ad essere usate una sola volta, a differenza dei farmaci tradizionali che vengono presi per mesi o anni. “Volevamo bilanciare il valore e le preoccupazioni di economicità con un prezzo responsabile che garantisse l’accesso ai pazienti”, ha dichiarato il CEO di Spark Therapeurics Jeffrey Marrazzo.

Tuttavia, anche tra le terapie genetiche, Luxturna non è certo economica. Due terapie genetiche per un tumore del sangue sono state approvate lo scorso anno e costano rispettivamente 373.000 e 475.000 dollari.

Il governo non regolamenta i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti, consentendo alle compagnie farmaceutiche di fissare i loro prezzi come qualsiasi altro produttore. Storicamente, gli sviluppatori di farmaci hanno offerto poche spiegazioni per i loro prezzi, oltre al costo di sviluppo. Recentemente, tuttavia, sia il governo, compagnie assicurative, ospedali e ovviamente pazienti hanno mostrato crescente preoccupazione per prezzi e stanno chiedendo risposte.

Molti vecchi farmaci più convenzionali per le malattie rare possono costare migliaia di dollari all’anno e possono raggiungere rapidamente milioni. Un esempio è il farmaco Spinraza, che tratta un raro disturbo neuromuscolare e costa 750.000 dollari per la fornitura del primo anno. Le forniture successive costano 375.000 dollari e il paziente è destinato a prendere il farmaco per il resto della sua vita. Il paziente finisce per così per pagare milioni di dollari, quindi il prezzo di Luxturna è quasi un affare a confronto, ma la maggior parte delle persone non lo considera per nulla tale.

Marc-André Gagnon, ricercatore di politiche farmaceutiche alla Carleton University, ha commentato in un’intervista che se questo prezzo è un segnale pericoloso per il futuro, perché teme che i prezzi per questo tipo di trattamenti potrebbero aumentare ancora: “Abbiamo avuto per molto tempo tempo promesse che avremmo queste terapie genetiche, ma se fissiamo il prezzo a un livello così alto, scoperchiamo il vaso di Pandora e le cose peggioreranno da lì”.

 

 

 

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